隨著科技的飛速發(fā)展,生物科技領域也在不斷取得突破。其中,基因編輯技術無疑是近年來最為引人注目的成果之一。在過去的幾年里,“基因剪刀”CRISPR技術憑借其高效、準確的基因編輯能力,已經在醫(yī)學、農業(yè)和生物技術等多個領域取得了廣泛的應用。然而,其潛在的脫靶效應和準確性問題,也一直困擾著研究人員。
澳大利亞悉尼大學生命與環(huán)境科學學院團隊成功開發(fā)出一種比CRISPR更準確、更靈活的基因編輯工具SeekRNA。該工具利用可編程RNA鏈,能直接識別基因序列中的插入位點,從而簡化編輯過程并減少錯誤。
SeekRNA源于名為IS1111和IS110的天然插入序列家族,該家族成員在細菌和古菌(無核細胞)中廣泛存在。大多數插入序列蛋白很少有或沒有靶選擇性,但這些家族的成員具有很高的靶特異性。利用這一特性,SeekRNA能適應任何基因組序列,并以準確方式插入新DNA,從而實現對基因的準確編輯。與CRISPR技術相比,SeekRNA不僅具有更高的準確性,而且在編輯過程中不需要依賴其他蛋白的參與,大大簡化了編輯流程,降低了潛在錯誤的風險。
目前,研究人員已經在細菌中成功測試了SeekRNA的有效性。接下來,他們計劃研究該技術能否適用于人類體內更為復雜的真核細胞。他們目前使用的SeekRNA包含由350個氨基酸組成的小蛋白和由70—100個核苷酸組成的RNA鏈。這種尺寸的系統(tǒng)可以方便地集成到納米級生物遞送載體(囊泡或脂質納米顆粒)上,有效遞送到目標細胞中。
在醫(yī)學領域,SeekRNA技術有望為遺傳性疾病的治療帶來新的希望。通過準確編輯病變基因,SeekRNA可以幫助患者從根源上解決疾病問題,實現真正的基因治愈。此外,SeekRNA還可以用于制造更準確的疾病模型,為藥物研發(fā)和臨床試驗提供有力支持。
在生物學領域,SeekRNA技術將有助于揭示更多生命的奧秘。通過準確編輯生物體的基因,科學家可以研究基因與表型之間的關系,進一步理解生命的本質。此外,SeekRNA還可以用于改良作物和畜禽的遺傳性狀,提高農產品的產量和質量,滿足人類對食品安全的需求。
相關論文A programmable seekRNA guide target selection by IS1111 and IS110 type insertion sequences于近日發(fā)表于《自然·通訊》雜志。
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